攻克罕见脑病取得重大突破，小胶质细胞替换疗法带来新希望
研究成果显著：超90%小胶质细胞高效替换
医学领域传来喜讯，研究人员在动物实验中实现了重要突破。他们成功替换了超过90%的小胶质细胞。此外，对8名ALSP患者进行了长达两年的持续跟踪研究，结果表明，通过创新的方法，传统的骨髓细胞移植技术（tBMT）能够有效替换小胶质细胞，并有效遏制了患者病情的进一步恶化。这一突破性成果在医学史上具有里程碑意义。
创新概念提出：MISTER为细胞疗法奠基
研究团队针对传统骨髓移植在高效替换脑内小胶质细胞时遇到的难题，提出了MISTER（小胶质细胞替换干预策略）这一创新概念。这一概念宛如为细胞疗法的发展铺就了一条坚实的路径，不仅为后续的研究与应用打下了坚实的基础，而且为攻克更多复杂疾病提供了新的治疗思路。
模型难题待解：传统动物模型制约研究
在研究过程中，研究者们遇到了诸多困难。以CSF1RWT/KO或CSF1R - ΔFIRE小鼠模型为例，这些传统的动物模型并未能准确复制出患者体内“小胶质细胞数量有所减少但并未完全消失”的病理状态。这一现象在一定程度上阻碍了研究的深入，迫使研究人员持续寻求新的研究途径和方法。
细胞疗法显效：阻断疾病发展有新招
细胞疗法通过替换小胶质细胞，显现出明显的治疗效果。此疗法有效修正了导致疾病的基因变异，并在实验鼠及人类患者中有效阻止了ALSP的发生与进展。这一重要突破为众多受ALSP影响的病患带来了新的治疗曙光，同时也为医学治疗领域带来了新的治疗途径。
机制新发现：传统移植无需辅助药物
研究首次表明，在ALSP患者体内，CSF1R基因出现了变异，这种变异导致内源小胶质细胞的竞争力有所减弱。这一新发现表明，传统的骨髓移植（tBMT）无需额外药物辅助，即可实现与Mr BMT相近的治疗效果。这一突破不仅重新诠释了传统治疗方法的内涵，同时大幅降低了治疗的开销和操作的复杂性，为众多患者带来了新的治疗契机。
临床实证落地：新技术拓展治疗边界
该研究不仅依托动物实验所收集的数据，还通过临床数据的证实，证实了小胶质细胞替换在人类患者身上确实能够带来显著的治疗成效。研究团队在创新治疗领域——小胶质细胞替换的发展中，发挥了先锋作用。他们的研究不仅限于ALSP，还计划将这项技术应用于更广泛的神经系统疾病的治疗范畴。该团队已经在全球范围内广泛推广了其操作方案，并且正不懈努力，逐步将“细胞修复大脑”技术从科研领域逐步引入到临床实践环节。
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